编者按：2026年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会（ASCO GU 2026）于美国旧金山圆满落幕，大会汇聚全球泌尿肿瘤领域顶尖学者，围绕尿路上皮癌（UC）新型抗体偶联药物（ADC）联合免疫保膀胱策略、液体活检技术临床转化、肿瘤分子机制深度探索等前沿方向，发布了多项有望改写临床实践的重磅研究成果。《肿瘤瞭望-泌尿时讯》特邀上海交通大学医学院附属仁济医院陈海戈教授，深度解读本届大会揭示的膀胱癌领域核心临床研究趋势，剖析前沿方案落地中国的机遇与挑战。

 

陈海戈教授：本届ASCO GU大会的尿路上皮癌专场亮点纷呈，多项重磅研究结果的公布引发了会场的热烈反响，整体来看，膀胱癌诊疗正朝着精准化、保器官、全程化的方向突破，核心研究趋势主要集中在以下几个方面。

 

 

首先，ADC联合免疫治疗在肌层浸润性膀胱癌（MIBC）围手术期治疗中实现里程碑式突破，其中最具代表性的就是EV-304研究。该研究是在EV-303研究基础上开展的关键III期临床试验，EV-303研究已证实，维恩妥尤单抗联合帕博利珠单抗的新辅助治疗方案，在顺铂不耐受的MIBC患者中取得了出色的疗效，且该方案已获美国FDA批准相关适应症。

 

而本届大会重磅公布的EV-304研究，进一步突破了顺铂耐受状态的限制，纳入了顺铂可耐受的MIBC人群，头对头对比EV联合帕博利珠单抗围手术期治疗与传统吉西他滨联合顺铂（GC）标准新辅助化疗的疗效与安全性。研究结果显示，联合方案实现了无事件生存期（EFS）、总生存期（OS）、病理完全缓解率（pCR）三大核心终点的全线胜出：与GC方案相比，EV联合帕博利珠单抗可将患者疾病复发、进展或死亡风险降低47%，死亡风险显著降低35%，手术时的pCR率高达55.8%，远超GC方案的32.5%。这是全球首个在顺铂可耐受MIBC患者中，证实ADC联合免疫方案疗效显著优于传统含铂化疗的III期研究，彻底打破了顺铂化疗在MIBC新辅助治疗中的基石地位，意义重大。

 

在传统新辅助化疗时代，MIBC患者的pCR率仅30%-40%，长期生存获益相对有限。而EV联合帕博利珠单抗方案不仅为患者带来了明确的OS获益，更高的pCR率也为后续保膀胱治疗创造了条件，有望推动MIBC治疗模式的根本性变革。我们也期待这一适应症能尽快获得批准，并早日引入中国，惠及更多中国患者。

 

同时需要特别关注的是，新辅助治疗的受众为疾病相对早期的MIBC患者，因此必须高度重视围手术期安全性管理。EV-304研究数据显示，联合方案≥3级治疗相关不良事件发生率为75.7%，略高于GC方案的67.2%，临床中需严密监测该方案在围手术期的不良反应，并及时给予积极干预，这也是该研究重点强调的内容，更是临床实践中需要坚守的原则。

 

 

第二项引发广泛关注的重磅研究是RETAIN-2研究，这项II期临床试验在RETAIN-1研究的基础上进行了优化升级，本届大会公布的结果展现了精准分层治疗与纯药物保膀胱策略的巨大潜力。

 

该研究针对MIBC患者，基于二代测序（NGS）检测结果制定个体化新辅助治疗方案：对于检测存在DNA损伤修复（DDR）突变的患者，不采用传统GC方案，而是给予剂量密集MVAC方案联合纳武利尤单抗（PD-1抑制剂）进行新辅助治疗；新辅助治疗后达到pCR的患者，不联合放疗，仅进入纯药物治疗后的主动监测保器官策略。尤为关键的是，该研究将循环肿瘤DNA（ctDNA）作为伴随诊断手段，通过动态监测ctDNA状态评估新辅助治疗疗效、判断完全缓解（CR）状态，以此指导后续保膀胱治疗决策，真正实现了疗效的动态、精准评估。研究结果显示，RETAIN-2研究达到了主要终点，疗效较RETAIN-1研究显著提升，接受主动监测的患者2年无转移生存率达85%，证实了该策略的有效性与安全性，也为MIBC保膀胱治疗提供了全新的思路。

 

 

ctDNA在膀胱癌全程管理中的价值，也在IMvigor011研究的更新数据中得到了进一步夯实。这项III期临床试验聚焦MIBC术后辅助治疗场景，证实了ctDNA指导辅助治疗的核心价值：对于根治性膀胱切除术后ctDNA持续阴性的患者，无需接受辅助免疫治疗，1年无病生存率可达95.4%，2年无病生存率达88.4%，绝大多数患者可免于过度治疗；而对于ctDNA阳性的患者，阿替利珠单抗（PD-L1抑制剂）辅助治疗可显著延长患者无病生存期（DFS）和OS，死亡风险下降41%。这一研究结果打破了“免疫治疗有效即需持续用药2年”的传统临床观念，为辅助免疫治疗的疗程制定、停药时机选择提供了客观的生物标志物依据，也确立了ctDNA在MIBC围手术期全程管理中的核心指导地位，成为本届大会MIBC专场的另一项重要突破。

 

 

此外中国原研药物的创新成果也在本届大会上大放异彩，其中由我国药企自主研发的抗HER2 ADC药物维迪西妥单抗，公布了其在晚期UC二线治疗中的优异临床数据。研究显示，维迪西妥单抗单药治疗HER2阳性晚期UC患者，经确认的客观缓解率（ORR）达54.9%，中位OS可达20个月，在HER2低表达人群中也展现出一致的生存获益，充分彰显了中国创新药物在泌尿肿瘤领域的全球竞争力。

 

 

除了MIBC领域，本届大会在非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）诊疗方面也公布了多项突破性成果。外科技术创新方面，香港中文大学张源津教授团队公布了柔性机器人腔镜下NMIBC整块切除术的临床研究结果。该团队自主研发的全柔性双臂内镜手术机器人系统，相较于常规内镜下激光整块切除，能为术者提供更精准、便捷的操作条件，可更彻底地切除肿瘤组织，同时为病理科医生提供更准确的肿瘤分期依据，有望成为NMIBC外科治疗的未来发展趋势。

 

在极高危NMIBC的保膀胱治疗方面，本届大会也提出了全新的治疗方向。对于合并原位癌、T1期、卡介苗（BCG）治疗失败的极高危NMIBC患者，传统治疗方案多推荐根治性膀胱切除术，但患者保膀胱意愿强烈，临床亟需更有效的器官保留方案。本届大会中，放疗科专家提出，NMIBC对放疗高度敏感，放疗的介入为极高危NMIBC患者提供了一条可行的保膀胱路径。同时，越来越多的研究证实，对于BCG初治、BCG不耐受或BCG治疗失败的NMIBC患者，采用膀胱内BCG灌注联合系统PD-1抑制剂的治疗方案，可有效控制肿瘤复发与进展，是未来极高危NMIBC患者实现器官保留的重要发展方向。

 

陈海戈教授：这个问题我在会场也进行了深入的思考。当前膀胱癌诊疗领域，无论是MIBC还是NMIBC，精准治疗的理念已经提升到前所未有的高度，这既是我们面临的核心机遇，也对临床诊疗的规范化提出了更高的要求。

 

 

精准治疗的落地，首要前提是分子检测的规范化普及。对于MIBC患者，未来很可能像其他实体瘤一样，确诊后即需通过多学科诊疗（MDT）团队共同制定诊疗方案，而MDT决策的核心基础，就是患者的NGS检测结果。通过NGS检测明确患者的分子分型、靶点状态，才能为患者筛选最优的系统治疗方案，判断患者是否适合保器官治疗，制定个体化的新辅助/辅助治疗组合策略。因此，国内临床首先需要进一步强化MIBC患者确诊后常规行NGS检测的诊疗理念，同时更要做到“测得准、测的规范”，避免无针对性的广谱检测，聚焦膀胱癌治疗相关的核心靶点开展检测，并推动检测技术在医院病理科的标准化落地，这是精准治疗全面普及的核心基础。无论是免疫治疗、化疗、靶免联合还是化免联合治疗，NGS检测都将是贯穿全程的关键环节。同时，在MIBC新辅助治疗、保膀胱治疗、辅助治疗，乃至NMIBC的局部治疗全程中，ctDNA、尿液肿瘤DNA（utDNA）等液体活检技术的临床应用，也需要从概念阶段真正落地到常规临床实践中。

 

 

当前，无论是ctDNA还是utDNA检测，在检测准确度、检测深度、检测方法学、阳性判读标准等关键环节，均未形成行业统一的规范与标准。这种标准的缺失不仅可能导致检测结果的可比性和可靠性降低，还可能引发临床决策的偏差，影响患者诊疗的精准性。推动检测技术向标准化、规范化迈进，通过建立共识性指南、优化检测流程和验证体系，确保液体活检具备高度可重复性和临床适用性，使其真正成为可指导治疗决策的常规检测手段。这既是我们当前面临的重大挑战，涉及技术整合、行业协作和监管协调等多方面努力，也是推动精准治疗发展、提升医疗效率与患者预后的重要契机。抓住这一机遇，将加速液体活检技术的广泛应用，为精准医疗注入新动力。

 

 

未来我们还可以探索多检测手段的融合应用。每一种检测技术都有其优势与局限性，例如ctDNA对远处转移风险的预测价值优异，但对膀胱内局部复发的检测灵敏度有限；utDNA则对膀胱内局部病灶的检测更具优势。未来若能将多种液体活检技术整合，结合AI算法构建预测模型，有望在NMIBC领域实现重大突破—让患者无需每3个月或半年接受有创的膀胱镜检查，通过无创的液体活检即可客观评估肿瘤复发风险；同时，对于NMIBC患者的维持灌注治疗，也可基于液体活检结果动态调整治疗频次与时长，避免主观经验导致的过度治疗或治疗不足，最终让患者实现生存获益与生活质量的双重保障，甚至减少经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT）的实施频次。

 

 

在MIBC领域，随着ADC药物、免疫检查点抑制剂从晚期后线向围手术期新辅助治疗全面前移，高效的药物联合方案将大幅降低根治性膀胱切除术的实施比例，保膀胱治疗必将成为未来的主流发展方向。这并不意味着外科医生将失去价值，相反，外科医生的角色将迎来全新的转变—我们需要把有形的手术刀，转化为无形的“分子刀”，以患者器官保留和长期生存为核心目标，主导精准分子检测、精准液体活检、精准药物选择的全程管理。即便患者经系统治疗后未达到局部CR，也可通过膀胱部分切除术、联合局部放疗等综合手段，为患者实现保器官的治疗目标，这将是泌尿外科医生未来需要重点聚焦的发展方向。

 

总体而言，本届ASCO GU大会为膀胱癌诊疗领域带来了从技术创新、方案革新到理念升级的全方位突破，我们也期待这些前沿成果能尽快完成本土化落地与规范化普及，让中国膀胱癌患者能够第一时间共享全球医学发展的红利。