春风送暖家和睦，马岁呈祥人安康。岁时更替，但对健康的追求与对生命的关怀始终是医学界不变的主题。骨髓纤维化（MF）作为一类难治性骨髓增殖性肿瘤，症状复杂多样、诊疗管理难度大，患者不仅承受着脾脏肿大、贫血等不适与痛苦，还面临着生活质量受损、白血病转化风险等多重挑战，其生活质量的提升与远期预后的改善，始终是临床诊疗的核心诉求。马年添新翼，诊疗向优行。今年我国自主研发的创新JAK/ROCK抑制剂罗伐昔替尼片（安煦®）即将上市，其在疗效、症状控制等方面展现的积极潜力，为患者带来了新的治疗曙光。

 

新春佳节之际，为聚焦MF患者真实临床获益，深入探讨疾病负担破解之道、症状评估与医患沟通优化策略，以及以生活质量为导向的治疗路径，《血液时讯》特发起“新春加「马」”圆桌对话栏目。本期特邀北京大学人民医院江倩教授与苏州大学附属第一医院陈苏宁教授，围绕MF患者未竟需求与临床现况等核心议题深度畅谈，以期为MF患者的症状改善、治疗依从性提升与生活质量优化“加码”，助力临床诊疗向更精准、更具人文关怀的方向迈进。

 

 

临床上，骨髓纤维化患者承受着沉重的疾病负担，其生活质量深受影响。江倩教授首先介绍了该疾病的基本情况：骨髓纤维化（MF）作为骨髓增殖性肿瘤（MPN）的重要组成部分，与原发性血小板增多症（ET）、真性红细胞增多症（PV）并称为经典MPN类型，尽管其发病率相对较低，但疾病影响却更为深远1。大型真实世界研究的长期数据显示，骨髓纤维化患者在症状负担上远重于其他MPN患者，生活质量、生存期及预后相对更差2。患者常因缺乏有效治疗手段而面临进行性脾脏肿大、血细胞减少，以及因严重贫血导致的频繁输血问题，进一步降低了生活质量。更为严峻的是，约10%～20%的患者会转化为急性白血病3。江倩教授特别指出，骨髓纤维化的分子遗传学复杂性远高于其他MPN，这可能是其预后不佳、易向白血病转化的重要原因4。总体而言，患者可能因骨髓衰竭及相关感染、白血病转化、出血与血栓等并发症导致不良临床结局。尽管患者群体相对较少，但其临床需求极为迫切，不仅关乎生活质量，更直接关系到生存，亟待更多关注。

 

在这一严峻背景下，患者的长期治疗信心与依从性面临着直接挑战。陈苏宁教授分析指出，疗效不足或难以耐受的不良反应会直接削弱患者的治疗信心与依从性。疗效不佳易引发患者对治疗方案的怀疑，而如血液学毒性等不良反应则可能导致治疗中断。他将治疗依从性障碍分为“意向性”与“非意向性”两类5：前者源于对疗效或副作用的担忧，需通过健康教育和预期管理来应对；后者则与药物可及性、用药记忆等实际问题相关，通常需要临床团队提供流程支持。